Cómo identificar la importancia de los ensayos clínicos

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Por Alan P. Lyss, Humberto Fagundes, Patricia Corrigan

Los estudios de investigación en todos los campos de la medicina se conocen como ensayos clínicos. Estos estudios se llevan a cabo con la mirada puesta en el futuro, con la esperanza de encontrar métodos más seguros o efectivos para detectar, prevenir, diagnosticar o tratar una variedad de enfermedades.

Comprender el alcance de los ensayos clínicos sobre el cáncer

¿Cuántos ensayos clínicos sobre el cáncer existen? Aquí hay una perspectiva: En junio de 2004, más de 25.000 especialistas en cáncer asistieron a la conferencia de la Sociedad Americana de Oncología Clínica. En esa conferencia, los participantes pudieron conocer los resultados de 3,700 estudios diferentes de investigación del cáncer.

Estos estudios – y otros en campos relacionados – se llevan a cabo en muchos frentes. Por ejemplo, muchos estudios de investigación sobre el cáncer abordan las siguientes áreas:

  • Nuevas técnicas para detectar, diagnosticar o estadificar el cáncer
  • Nuevos enfoques de la radioterapia
  • Nuevas combinaciones de tratamientos estándar
  • Nuevas tecnologías, como la terapia génica

Las pruebas se llevan a cabo de acuerdo con los procedimientos estándar utilizados para evaluar nuevos fármacos y métodos de tratamiento. Los poderosos tratamientos que se usan hoy en día para el cáncer de mama, el cáncer de colon, el cáncer rectal y el cáncer infantil comenzaron en ensayos clínicos. Los resultados de los ensayos clínicos han permitido que muchas personas con cáncer vivan más tiempo, y estas pruebas científicas también han señalado el camino a la investigación futura.

Entender el desarrollo de los ensayos clínicos

Un ensayo clínico no es el primer paso en el desarrollo de un nuevo medicamento o tratamiento. De hecho, es uno de los últimos. La investigación y el desarrollo comienzan generalmente en un laboratorio científico. Después de extensas pruebas, los científicos pueden probar un medicamento o una técnica prometedora en animales. Posteriormente, un pequeño número de voluntarios dispuestos a someterse a tratamientos experimentales participan en los estudios. Con base en los resultados de estos estudios, los medicamentos y tratamientos que han demostrado ser efectivos están disponibles para ensayos clínicos más grandes.

Según el Instituto Nacional del Cáncer, que forma parte de los Institutos Nacionales de Salud, los ensayos clínicos sobre el cáncer incluyen investigación en tres fases diferentes, cada una de las cuales está diseñada para responder a preguntas diferentes sobre el nuevo tratamiento o técnica.

Las dos primeras fases generalmente se ponen a disposición de un número limitado de pacientes que no se benefician del tratamiento estándar.

Aquí están las tres fases de la investigación:

  • Fase I: Este es el primer paso para probar un nuevo tratamiento en humanos. Los investigadores pueden estudiar si la mejor manera de administrar un nuevo tratamiento es por vía oral, por goteo intravenoso o por inyección. Pueden tratar de determinar la mejor dosis y el número de veces que se debe administrar un medicamento o tratamiento cada día. También vigilan los efectos secundarios dañinos.
  • Fase II: Los ensayos realizados en la fase II determinan si el nuevo tratamiento tiene un efecto anticancerígeno. Por ejemplo, ¿el tratamiento reduce los tumores? ¿Qué tipos de tumores encoge? ¿Mejora los resultados de los análisis de sangre para algunos tipos de cáncer pero no para otros?
  • Fase III: Después de que un tratamiento ha demostrado resultados prometedores en las Fases I y II, los estudios de Fase III comparan los resultados de las personas que toman tratamientos estándar para cánceres específicos en etapas específicas con las personas que toman el nuevo tratamiento. Investigadores de todo el país llevan a cabo ensayos clínicos de fase III, en los que participan miles de personas.

En los ensayos clínicos de fase III, los participantes son asignados al azar para recibir el nuevo tratamiento o un tratamiento estándar contra el cáncer. Los participantes en los ensayos clínicos se dividen en dos grupos para ayudar a evitar el sesgo. En este caso, el sesgo se define como un efecto en los resultados del estudio debido a las elecciones personales. En la mayoría de los casos, el grupo de tratamiento recibe el medicamento o método que se está probando, y el grupo de control recibe un tratamiento estándar para el cáncer que ha sido probado a lo largo del tiempo. Todos los pacientes, por supuesto, son monitoreados cuidadosamente.

En los estudios a ciegas individuales, los participantes no saben en qué grupo se encuentran. En los estudios doble ciego -que no se realizan en la mayoría de los casos- ni el participante ni el médico saben si el participante está en el grupo experimental o en el grupo de control (el grupo que recibe el tratamiento estándar). Estos estudios están diseñados para proteger contra el sesgo, porque los participantes (y sus médicos) pueden actuar de manera diferente si saben si están tomando el medicamento experimental o si están recibiendo tratamiento estándar.

Comparar los resultados de dos tratamientos diferentes para el mismo tipo de cáncer permite a los investigadores documentar los resultados del estudio y mostrar qué tratamiento es más efectivo y tiene menos efectos secundarios.

Un pequeño número de ensayos clínicos involucra el uso de placebos para los participantes en el grupo de control. Los placebos son píldoras o inyecciones que se parecen a la droga o sustancia que se está probando pero que no contienen ninguna droga. Todos los participantes son informados si los placebos están en uso. Una vez más, la mayoría de los ensayos clínicos no utilizan placebos, y sólo si la paciente acepta participar en un ensayo clínico controlado con placebo puede recibir un placebo.

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